發(fā)文機(jī)關(guān)國家衛(wèi)生健康委員會(huì)
發(fā)文日期2021年09月02日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
施行日期2021年09月02日
效力級別部門規(guī)范性文件
委員您好：
您提出的《關(guān)于積極推動(dòng)罕見病藥物開發(fā)的提案》收悉，經(jīng)商財(cái)政部、國家藥監(jiān)局、國家知識產(chǎn)權(quán)局，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 工作現(xiàn)狀和進(jìn)展情況
近年來，國家高度重視罕見病防治與保障工作，積極做好罕見病防治管理，出臺多項(xiàng)政策推動(dòng)罕見病藥物開發(fā)及上市，提高罕見病患者診療和保障水平。
（一）關(guān)于罕見病診療管理。一是我委合科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部等五部門發(fā)布我國《第一批罕見病目錄》，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供重要依據(jù)。同時(shí)，印發(fā)罕見病目錄制訂工作程序，明確目錄更新原則和條件；二是制定《罕見病診療指南》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見病規(guī)范化診療能力；三是建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，對罕見病患者進(jìn)行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動(dòng)作用；四是建立我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為制訂人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)；五是發(fā)布《中國罕見病防治與保障事業(yè)發(fā)展》報(bào)告，總結(jié)近年來我國罕見病防治保障現(xiàn)狀，為各行業(yè)更好的推進(jìn)罕見病工作提供政策參考。
（二）關(guān)于罕見病藥物開發(fā)及上市。一是國家財(cái)稅政策支持罕見病藥品開發(fā)。2019年2月，財(cái)政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局和國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對罕見病藥品實(shí)施稅收優(yōu)惠，對首批21個(gè)品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3％征收率計(jì)算繳納增值稅，鼓勵(lì)罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本。2020年9月，國家藥監(jiān)局等部門對罕見病藥品清單進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整，將14個(gè)最新批準(zhǔn)注冊的罕見病治療藥品納入到第二批清單中，以享受相關(guān)增值稅政策。2020年12月，財(cái)政部發(fā)布《為支持構(gòu)建新發(fā)展格局2021年1月1日起我國調(diào)整部分商品進(jìn)口關(guān)稅》的通知，其中，對4種罕見病藥品原料實(shí)行零關(guān)稅。國家通過多項(xiàng)財(cái)稅政策的落實(shí)，在一定程度上激勵(lì)企業(yè)對罕見病用藥研發(fā)投入的熱情。二是藥品醫(yī)療器械審評審批制度助力罕見病藥品快速上市。2016年2月，原國家食品藥品監(jiān)管總局印發(fā)《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》，并于2017年12月進(jìn)行修訂，對包括罕見病治療藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊申請實(shí)施優(yōu)先審評審批。2020年國家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)治療多發(fā)性硬化癥的西尼莫德片、治療亨廷頓舞蹈癥的氘丁苯那嗪片、治療黏多糖貯積癥的注射用拉羅尼酶濃溶液等7種罕見病藥品。新修訂的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中也將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評批審程序。對納入優(yōu)先審評審批程序的藥品上市許可申請，優(yōu)先配置資源，安排優(yōu)先審評審批。三是延長罕見病藥物的專利保護(hù)期。2017年10月，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，在“促進(jìn)藥品創(chuàng)新和仿制藥發(fā)展”部分明確提出，開展藥品專利期限補(bǔ)償制度試點(diǎn)，對因臨床試驗(yàn)和審評審批延誤上市的時(shí)間，給予適當(dāng)專利期限補(bǔ)償。2019年11月，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于強(qiáng)化知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的意見》，在“完善新業(yè)態(tài)新領(lǐng)域保護(hù)制度”部分提出，探索建立藥品專利期限補(bǔ)償制度。國家知識產(chǎn)權(quán)局會(huì)同國家藥監(jiān)局等部門就建立該制度開展一系列工作，并配合修改專利法開展有關(guān)工作。2020年10月17日，第十三屆全國人大常委會(huì)第二十二次會(huì)議表決通過《全國人民代表大會(huì)常務(wù)委員會(huì)關(guān)于修改＜中華人民共和國專利法＞的決定》，修改后的專利法自2021年6月1日起施行。在加強(qiáng)藥品知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)方面，建立藥品專利期限補(bǔ)償制度，明確在中國獲得上市許可的新藥，依專利權(quán)人請求可以啟動(dòng)藥品專利期限補(bǔ)償程序。藥品專利期限補(bǔ)償制度的具體內(nèi)容，例如關(guān)于適用藥品及其專利類型、補(bǔ)償期限的計(jì)算方法、期限補(bǔ)償后專利權(quán)的保護(hù)范圍和效力、請求條件等，將在《專利法實(shí)施細(xì)則》和其他配套規(guī)章中進(jìn)一步細(xì)化。
二、 關(guān)于所提建議的答復(fù)
（一）關(guān)于全面排摸罕見病人群需求，制定并實(shí)施國家罕見病戰(zhàn)略計(jì)劃。2019年11月，我委建立開發(fā)的中國罕見病診療服務(wù)信息系統(tǒng)正式投入使用，全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的324家醫(yī)院開始使用該系統(tǒng)進(jìn)行罕見病病例登記工作。截至目前，該系統(tǒng)已采集約50萬例罕見病患者信息。這些信息對于逐步摸清我國罕見病患者數(shù)量及分布情況、診療瓶頸、疾病負(fù)擔(dān)和面臨困境等情況具有重要意義，對政府部門制定更加科學(xué)合理的國家罕見病戰(zhàn)略計(jì)劃具有重要指導(dǎo)價(jià)值。
（二）關(guān)于完善罕見病藥物上市的“綠色通道”，進(jìn)一步簡化審批流程。目前國家已經(jīng)對罕見病用藥上市注冊予以優(yōu)先審評審批，獲準(zhǔn)進(jìn)入優(yōu)先審批程序的審評時(shí)限為130個(gè)工作日。您提到的“將罕見病藥物按照國外未上市新藥、國外已上市新藥進(jìn)口注冊、國內(nèi)首仿等分類實(shí)施快速審評”，國家藥監(jiān)局會(huì)同我委已對臨床急需境外新藥建立專門通道進(jìn)行優(yōu)先審評審批，鼓勵(lì)企業(yè)申報(bào)。在已遴選發(fā)布的三批臨床急需境外新藥品種名單中，罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50%以上。您提到的“對于國外未上市的創(chuàng)新藥物，鼓勵(lì)在國內(nèi)開展全球多中心臨床研究”，國家藥監(jiān)局在臨床試驗(yàn)申請采取“默許制”基礎(chǔ)上，加強(qiáng)與藥品境外臨床試驗(yàn)的同步合作，對部分符合條件的境外已上市罕見病藥品，可以部分甚至全部豁免國內(nèi)臨床試驗(yàn)，直接提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)申報(bào)藥品上市注冊，極大減少新產(chǎn)品的臨床開發(fā)時(shí)間。
（三）關(guān)于延長對罕見病藥物的專利保護(hù)期，對經(jīng)典罕見病藥物進(jìn)行價(jià)格保護(hù)。目前國家知識產(chǎn)權(quán)局正在開展《專利法實(shí)施細(xì)則》修改相關(guān)工作。2020年11月26日至2021年1月11日就專利法實(shí)施細(xì)則修改建議（征求意見稿）對外征求意見?，F(xiàn)已根據(jù)征求意見情況完善修改建議，形成《專利法實(shí)施細(xì)則修改草案（送審稿）》，后續(xù)將加快推進(jìn)細(xì)則修改。
（四）關(guān)于試行部分罕見病藥物定點(diǎn)生產(chǎn)和政府采購模式，保障上下游產(chǎn)業(yè)運(yùn)作順暢。2018年以來，國家堅(jiān)持“招采合一、量價(jià)掛鉤”的原則，對通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，包括安立生坦在內(nèi)的罕見病用藥已納入藥品集中帶量采購范圍，中選價(jià)格從每片115.97元下降到每片20元。現(xiàn)已實(shí)現(xiàn)從試點(diǎn)到全國擴(kuò)圍和常態(tài)化運(yùn)行，逐步將罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入到藥品集中帶量采購，通過開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價(jià)格。
（五）關(guān)于制定鼓勵(lì)罕見病原研藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的政策，鼓勵(lì)國內(nèi)企業(yè)做大做強(qiáng)。為支持制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本，我國在增值稅、罕見病藥品進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅、小微企業(yè)申請創(chuàng)新藥注冊、支持科技創(chuàng)新、鼓勵(lì)企業(yè)加大研發(fā)投入等方面出臺一系列優(yōu)惠政策。如：增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅；對進(jìn)口罕見病藥品，減按3% 征收進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅；小微企業(yè)申請創(chuàng)新藥注冊，符合規(guī)定條件的，免收新藥注冊費(fèi)；對經(jīng)認(rèn)定的高新技術(shù)企業(yè)享受15%企業(yè)所得稅優(yōu)惠稅率；企業(yè)研發(fā)費(fèi)用可按75%稅前加計(jì)扣除等。上述政策優(yōu)惠力度較大，有效地推動(dòng)了罕見病藥物開發(fā)等工作。
三、 下一步工作目標(biāo)和計(jì)劃
我委將積極會(huì)同有關(guān)部門，高度關(guān)切罕見病患者的需求，加快既定工作的推進(jìn)實(shí)施，加大對罕見病研發(fā)和診療方面的投入，努力提高罕見病救治水平和效率。在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可靠基礎(chǔ)上，加快罕見病藥品審評審批，使罕見病患者及早獲得可靠的治療和預(yù)防藥物，進(jìn)一步保障罕見病患者權(quán)益。
感謝您對衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2021年9月2日
