發(fā)文機(jī)關(guān)國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2019年07月31日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號(hào)國藥監(jiān)提函〔2019〕9號(hào)
施行日期2019年07月31日
效力級(jí)別部門規(guī)范性文件
賴明委員：
您提出的《關(guān)于推動(dòng)我國細(xì)胞產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的提案》收悉，現(xiàn)答復(fù)如下：
細(xì)胞治療技術(shù)是近年來國際醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，它給一些人類疑難疾病的治療提供了新的希望。我局一直以來高度重視細(xì)胞治療產(chǎn)品的審評(píng)能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究，為推動(dòng)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，國家衛(wèi)生行政部門和國家藥品監(jiān)管部門自2012年初共同組織開展了干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作，停止了未經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用項(xiàng)目；同時(shí)，為建立符合我國國情、滿足細(xì)胞技術(shù)發(fā)展需要的干細(xì)胞臨床研究管理制度和技術(shù)規(guī)范，2015年兩部門又共同組織制定了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》。其中，《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》主要體現(xiàn)了干細(xì)胞臨床研究必須遵循科學(xué)、規(guī)范、公開、符合倫理、充分保護(hù)受試者權(quán)益的基本原則，而《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》則以藥品管理法為依據(jù)建立了以干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)為責(zé)任主體的備案管理機(jī)制，明確倫理原則，規(guī)定開展干細(xì)胞臨床研究的項(xiàng)目不得收費(fèi)。經(jīng)過四年來的實(shí)施，干細(xì)胞臨床研究逐漸步入規(guī)范發(fā)展軌道，有力推動(dòng)了我國干細(xì)胞治療技術(shù)的發(fā)展。截至目前，備案的干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)103家、項(xiàng)目37項(xiàng)。為進(jìn)一步加強(qiáng)干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作，2019年2月，我局與國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合下發(fā)了《關(guān)于做好2019年干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》，協(xié)同推進(jìn)干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案工作。
為推動(dòng)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，盡快滿足人民群眾對(duì)于質(zhì)量穩(wěn)定、安全可控、療效確切的細(xì)胞產(chǎn)品的迫切需求，我局通過多條途徑服務(wù)申請(qǐng)人，以加快相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)注冊(cè)和上市應(yīng)用。
一、 落實(shí)國務(wù)院《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號(hào)），在注冊(cè)申報(bào)中接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)
《接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》明確提出，對(duì)于滿足真實(shí)性、完整性、準(zhǔn)確性和可溯源性等相關(guān)要求的細(xì)胞產(chǎn)品，取得的境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)可以用于支持需要進(jìn)行有效性和/或安全性評(píng)價(jià)的各類注冊(cè)申請(qǐng)。
二、 建立多種溝通渠道，提高企業(yè)的研發(fā)和申報(bào)效率
我局藥品審評(píng)中心按照《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法（試行）》的相關(guān)規(guī)定，建立了郵件、電話、視頻會(huì)議、面對(duì)面等多樣化的溝通渠道。申請(qǐng)人可以在細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)的不同階段就研發(fā)過程的相關(guān)要求與藥品審評(píng)中心開展溝通交流，以提高細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和申報(bào)效率。
三、 實(shí)施臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可以及優(yōu)先審評(píng)審批，加快干細(xì)胞產(chǎn)品的審評(píng)速度
目前，我國新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已實(shí)施60日默示許可制，已有多個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品取得默示許可并開始臨床試驗(yàn)，明顯提高了相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)速度。同時(shí)，對(duì)于具有明顯臨床價(jià)值或者臨床急需的細(xì)胞治療產(chǎn)品，我局按照《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2017〕126號(hào)）建立了優(yōu)先審評(píng)制度，申請(qǐng)人可以在申報(bào)過程中提出優(yōu)先審評(píng)審批申請(qǐng)。對(duì)于符合要求的細(xì)胞治療產(chǎn)品，我局藥品審評(píng)中心按照早期介入、專人負(fù)責(zé)、科學(xué)審批的原則，在標(biāo)準(zhǔn)不降低、程序不減少的前提下，在技術(shù)審評(píng)過程中對(duì)優(yōu)先審評(píng)項(xiàng)目予以優(yōu)先辦理，以加快細(xì)胞治療產(chǎn)品的上市應(yīng)用。目前，已有3個(gè)干細(xì)胞產(chǎn)品獲批進(jìn)入臨床。
四、 制定并發(fā)布細(xì)胞研究相關(guān)技術(shù)要求和規(guī)范
為規(guī)范細(xì)胞治療制劑研究與注冊(cè)工作，國家藥品監(jiān)管部門于1999年發(fā)布了《人的體細(xì)胞治療申報(bào)臨床試驗(yàn)指導(dǎo)原則》，2003年發(fā)布了《人體細(xì)胞治療研究和制劑質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則》。針對(duì)近年來細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品研究迅猛發(fā)展的態(tài)勢，為更好地給相關(guān)科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)創(chuàng)造細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)環(huán)境并提供技術(shù)支持，原食品藥品監(jiān)管總局于2017年底制定并發(fā)布了涵蓋各類細(xì)胞及研發(fā)全過程的《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，其內(nèi)容涉及細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)、藥理毒理、臨床研究與評(píng)價(jià)的一般原則及技術(shù)要求。近期，我局藥品審評(píng)中心正在研究進(jìn)一步細(xì)化不同種類細(xì)胞產(chǎn)品的具體技術(shù)要求，盡快制定和發(fā)布細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)和注冊(cè)相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)性文件，完善相關(guān)產(chǎn)品的技術(shù)評(píng)價(jià)體系，以保障細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展。
我局將與國家衛(wèi)生健康委員密切配合，按照各自的職責(zé)，規(guī)范細(xì)胞治療研究秩序與鼓勵(lì)技術(shù)創(chuàng)新并重，通過建立有效運(yùn)行的監(jiān)管體系，完善相關(guān)管理制度和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范細(xì)胞治療的研發(fā)行為，促進(jìn)細(xì)胞治療科研成果向臨床轉(zhuǎn)化，為我國細(xì)胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展?fàn)I造良好環(huán)境。
感謝您對(duì)藥品監(jiān)督管理工作的關(guān)心和支持。
國家藥監(jiān)局
2019年7月31日
