發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2023年07月26日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號(hào)國(guó)藥監(jiān)提函〔2023〕19號(hào)
施行日期2023年07月26日
效力級(jí)別部門(mén)規(guī)范性文件
張懿宸委員：
您提出的《關(guān)于推動(dòng)兒童藥高質(zhì)量發(fā)展的提案》收悉，現(xiàn)會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委答復(fù)如下：
一、 建立兒童用藥審評(píng)審批體系及完善技術(shù)指導(dǎo)原則
2019年新修訂《藥品管理法》專(zhuān)門(mén)設(shè)置了鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)的條款：國(guó)家采取有效措施，鼓勵(lì)兒童用藥品的研制和創(chuàng)新，支持開(kāi)發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格，對(duì)兒童用藥品予以?xún)?yōu)先審評(píng)審批。2020年7月修訂實(shí)施的《藥品注冊(cè)管理辦法》加快上市注冊(cè)程序中設(shè)立優(yōu)先審評(píng)通道，將具有明顯臨床價(jià)值的、符合兒童生理特征的兒童用新品種、劑型和規(guī)格的藥品納入到優(yōu)先審評(píng)審批程序。為解決企業(yè)開(kāi)展兒童用藥研發(fā)痛點(diǎn)難點(diǎn)問(wèn)題，國(guó)家藥監(jiān)局建立了包括真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持等指導(dǎo)原則在內(nèi)的兒童用藥研發(fā)審評(píng)證據(jù)體系，發(fā)布了《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開(kāi)發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》、《真實(shí)世界研究支持兒童用藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等多項(xiàng)兒童用藥專(zhuān)項(xiàng)指導(dǎo)原則，完善了兒童用藥臨床試驗(yàn)和安全性評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，為研發(fā)和審評(píng)提供了重要技術(shù)支持與審評(píng)依據(jù)，激發(fā)了企業(yè)研發(fā)活力。
二、 加快臨床急需兒童用藥上市
為加快境外已上市藥品進(jìn)入中國(guó)，滿(mǎn)足我國(guó)臨床需求，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委組織專(zhuān)家遴選并發(fā)布臨床急需境外新藥品種目錄，對(duì)于納入品種加大服務(wù)指導(dǎo)力度，動(dòng)員企業(yè)來(lái)我國(guó)提出申報(bào)，對(duì)申報(bào)品種建立專(zhuān)門(mén)通道開(kāi)展審評(píng)，共發(fā)布三批臨床急需境外新藥品種目錄。目前已有用于治療5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，治療法布雷病的阿加糖酶 α 注射用濃溶液、治療春季角膜結(jié)膜炎的環(huán)孢素滴眼液（III）等18個(gè)兒童用藥獲批上市，此類(lèi)藥品的加快上市為提高患兒生存率和生活質(zhì)量帶來(lái)了新的希望。
三、 以臨床需求為導(dǎo)向，加強(qiáng)與臨床機(jī)構(gòu)和企業(yè)合作
為切實(shí)了解兒童用藥臨床需求，國(guó)家藥監(jiān)局各單位加強(qiáng)與各有關(guān)部門(mén)、國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心及產(chǎn)業(yè)界在兒童藥物研發(fā)領(lǐng)域的合作，召開(kāi)兒童藥物研發(fā)相關(guān)政策及技術(shù)指導(dǎo)原則研討會(huì)，作為指導(dǎo)單位派員參與中國(guó)兒童藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟相關(guān)研討，赴有關(guān)企業(yè)開(kāi)展實(shí)地調(diào)研，進(jìn)一步對(duì)接臨床需求，針對(duì)企業(yè)研發(fā)中的實(shí)際困難予以指導(dǎo)。
針對(duì)臨床機(jī)構(gòu)反映的兒童患者超說(shuō)明書(shū)使用藥品問(wèn)題，國(guó)家藥監(jiān)局設(shè)立“中國(guó)兒童說(shuō)明書(shū)規(guī)范化項(xiàng)目”，開(kāi)展已上市藥品說(shuō)明書(shū)中兒童用藥信息的規(guī)范化增補(bǔ)工作。目前已公布兩批修訂說(shuō)明書(shū)的品種名單，對(duì)已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息，共涉及8個(gè)品種。同時(shí)，為完善藥品說(shuō)明書(shū)兒童用藥信息，提升兒童安全用藥水平，2023年5月31日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了《已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作程序（試行）》的公告。
四、 推動(dòng)我國(guó)兒童用藥保障體系不斷完善
一是不斷健全法律制度和政策體系。在2014年出臺(tái)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》一攬子政策的基礎(chǔ)上，推動(dòng)在《基本醫(yī)療衛(wèi)生和健康促進(jìn)法》和《藥品管理法》中提出支持兒童用藥的研制和創(chuàng)新。二是制定發(fā)布三批《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》。2016年以來(lái)，先后發(fā)布三批含105個(gè)藥品的《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》，聚焦兒科臨床用藥實(shí)際需求，引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)。目前三批清單已有22個(gè)藥品獲批上市。三是積極推動(dòng)兒童藥品產(chǎn)業(yè)發(fā)展。2020年，國(guó)家衛(wèi)生健康委積極與工業(yè)與信息化部協(xié)同，共同推進(jìn)組建了“中國(guó)兒童藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟”，集中醫(yī)藥行業(yè)優(yōu)勢(shì)資源，統(tǒng)籌研發(fā)、生產(chǎn)和臨床需求，推動(dòng)多學(xué)科、跨領(lǐng)域合作，促進(jìn)兒童用藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。四是多措并舉保障兒童藥品供應(yīng)。優(yōu)化調(diào)整《國(guó)家基本藥品目錄》，更加聚集兒童等特殊人群用藥，現(xiàn)行的《國(guó)家基本藥物目錄（2018年版）》單列兒科用藥類(lèi)別，優(yōu)先保障供應(yīng)。牽頭制定的國(guó)家短缺藥品清單和臨床必需易短缺藥品重點(diǎn)監(jiān)測(cè)清單，積極做好地高辛口服溶液等兒童臨床急需藥品供應(yīng)。放寬醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童用藥可不受“一品兩規(guī)”和藥品總品種數(shù)限制，進(jìn)一步拓寬兒童用藥范圍。五是強(qiáng)化臨床合理使用和用藥指導(dǎo)。印發(fā)《進(jìn)一步加強(qiáng)兒童臨床用藥管理工作的通知》，明確醫(yī)療機(jī)構(gòu)要圍繞用藥中、用藥后的常見(jiàn)問(wèn)題，加強(qiáng)對(duì)兒童家長(zhǎng)的指導(dǎo)和教育。醫(yī)療機(jī)構(gòu)綜合利用手機(jī)APP、微信公眾號(hào)、健康教育單等多種方式，開(kāi)展兒童臨床合理用藥宣傳和兒童疾病預(yù)防保健等相關(guān)健康教育活動(dòng)。印發(fā)《3歲以下嬰幼兒健康養(yǎng)育照護(hù)指南（試行）》，強(qiáng)調(diào)養(yǎng)育人隨時(shí)排查和清除嬰幼兒活動(dòng)區(qū)域內(nèi)不安全藥物、化學(xué)品等隱患，預(yù)防嬰幼兒傷害發(fā)生。六是規(guī)范開(kāi)展兒童藥品臨床綜合評(píng)價(jià)。組織制定并發(fā)布《兒童藥品臨床綜合評(píng)價(jià)技術(shù)指南》，指導(dǎo)國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心開(kāi)展兒童川崎病、白血病等六個(gè)領(lǐng)域兒童用藥臨床綜合評(píng)價(jià)研究，推動(dòng)將評(píng)價(jià)結(jié)果用于醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童用藥目錄遴選、促進(jìn)合理用藥、推動(dòng)醫(yī)學(xué)服務(wù)水平等。
下一步，國(guó)家藥監(jiān)局將繼續(xù)認(rèn)真貫徹落實(shí)國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議精神，堅(jiān)持以人民為中心的發(fā)展思想，在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，加快兒童用藥審評(píng)審批。國(guó)家衛(wèi)生健康委將以保障兒童為中心，協(xié)同相關(guān)部門(mén)，切實(shí)推動(dòng)兒童用藥保障再上新臺(tái)階。一是研究制定第四批《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》，納入更多符合條件的適宜兒童使用的藥品品種、劑型、規(guī)格，進(jìn)一步引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)。二是以提升兒童藥創(chuàng)新藥能力、滿(mǎn)足臨床需求為主線(xiàn)，集中優(yōu)勢(shì)科研力量，推動(dòng)科研成果在兒童健康領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化和應(yīng)用。三是落實(shí)《進(jìn)一步加強(qiáng)兒童臨床用藥管理工作的通知》，進(jìn)一步加強(qiáng)兒童臨床用藥管理，促進(jìn)兒童藥安全。四是加強(qiáng)兒童藥品使用檢測(cè)，推動(dòng)兒童藥品臨床綜合評(píng)價(jià)規(guī)范開(kāi)展，促進(jìn)評(píng)價(jià)結(jié)果轉(zhuǎn)化。五是強(qiáng)化3歲以下嬰幼兒健康養(yǎng)育照護(hù)咨詢(xún)指導(dǎo)服務(wù)，增強(qiáng)嬰幼兒養(yǎng)育人養(yǎng)育照護(hù)知識(shí)和技能，加強(qiáng)嬰幼兒養(yǎng)育照護(hù)和健康管理。
國(guó)家藥監(jiān)局
2023年7月26日
