發(fā)文機關國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2023年07月18日
時效性現行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2023〕8號
施行日期2023年07月18日
效力級別部門規(guī)范性文件
丁列明委員：
您提出的《關于加強精準醫(yī)學時代個體化定制藥物研發(fā)和技術審評的提案》收悉，現答復如下：
近年來，國內外以細胞和基因治療為代表的精準醫(yī)療產業(yè)發(fā)展迅速，新技術、新應用、新成果快速涌現，在惡性腫瘤、再生醫(yī)學等多種疾病領域顯示出巨大的應用潛力，國家藥監(jiān)局高度關注國內精準醫(yī)學產業(yè)發(fā)展，在個體化定制藥物研發(fā)和技術審評方面積極開展如下工作：
一、 積極推進精準醫(yī)學產品監(jiān)管科學研究，制定并發(fā)布相關審評技術規(guī)范
為規(guī)范和推動我國細胞和基因治療等精準醫(yī)學產品的研發(fā)和注冊申報，自2019年開始，國家藥監(jiān)局持續(xù)開展包括腫瘤主動免疫治療產品在內的生物醫(yī)藥新技術產品的監(jiān)管科學和評價體系研究。經過廣泛調研和專家研討，發(fā)布了免疫細胞治療產品、溶瘤病毒、基因治療等產品研發(fā)相關的藥學、非臨床和臨床試驗技術指南，并于2023年4月發(fā)布《腫瘤主動免疫治療產品臨床試驗技術指導原則》。
截至目前，國家藥監(jiān)局已批準100余個細胞和基因治療產品開展臨床試驗，其中包括多種技術路線的個體化腫瘤主動免疫治療產品。國家藥監(jiān)局將通過監(jiān)管科學研究，綜合考慮腫瘤主動免疫治療產品產業(yè)化過程中對技術審評標準的監(jiān)管需求，結合自身工作實際和前沿技術進展，預判產業(yè)發(fā)展趨勢，把握好研究工作的提前量和冗余度，繼續(xù)加強并擴大與國內科研院所、研發(fā)企業(yè)、醫(yī)療機構和行業(yè)協(xié)會等的合作交流，加快完善腫瘤主動免疫治療產品在內的精準醫(yī)學產品的技術評價體系，推動相關產品的研發(fā)和注冊申報。
二、 加強審評隊伍建設，提高溝通服務能力
精準醫(yī)學產品的研發(fā)涉及生物學、醫(yī)學等多個專業(yè)領域和交叉學科，技術發(fā)展日新月異，對審評員的綜合素質和學習能力有嚴苛要求，國家藥監(jiān)局充分認識到建設高水平專業(yè)化審評隊伍的緊迫性，已建立由生物藥學、非臨床和臨床專業(yè)審評人員組成的審評隊伍。同時，國家藥監(jiān)局高度重視審評隊伍的能力建設，日常工作中通過集中培訓、部門學習等多種方式提高審評隊伍的專業(yè)素質和綜合水平。國家藥監(jiān)局將在嚴格遵守相關規(guī)定的前提下，繼續(xù)通過學術會議、溝通交流等方式與業(yè)內開展學術交流，落實以患者臨床需求為中心的審評理念，建立科學、規(guī)范、高效的審評管理體系。
按照《藥物研發(fā)與技術審評溝通交流管理辦法（試行）》的相關規(guī)定，國家藥監(jiān)局已建立了郵件、電話、視頻會議、面對面溝通等多樣化的溝通渠道。申請人可以在精準醫(yī)學產品研發(fā)的不同階段，就研發(fā)過程的相關要求和研究結果與相關部門開展溝通交流，以提高研發(fā)和申報效率。
三、 積極參與國際交流，提高中國在生物醫(yī)藥領域的話語權和影響力
國家藥監(jiān)局積極參與精準醫(yī)學產品的國際交流，已建立與美國FDA腫瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）的定期溝通會，就審評中的技術問題進行討論和溝通。精準醫(yī)學產品作為生物醫(yī)藥技術發(fā)展的重要方向，國家藥監(jiān)局充分認識到在該領域參與或主導國際標準協(xié)調的重要性，已開展協(xié)調策略的準備工作。未來，將繼續(xù)加強與國內產業(yè)和學術界的溝通，群策群力，立足國內當前產業(yè)發(fā)展水平，積極參與精準醫(yī)學產品相關技術標準的國際協(xié)調，提高國內生物醫(yī)藥產業(yè)的國際影響力和話語權，推動我國精準醫(yī)學產業(yè)的發(fā)展和國際化。
四、 高度重視個體化治療藥物的審評體系建設，加快審評審批速度
國家藥監(jiān)局提前布局組織研究，注重審評標準研究與產品特點相結合，針對個體化治療藥物，國家藥監(jiān)局藥審中心組建了由生物制品臨床、生物制品藥學、化藥藥學、藥理毒理等專業(yè)組成的審評團隊。審評團隊針對該類產品的質量控制、安全風險管理等重點難點問題進行了深入討論，踐行以患者為核心、以臨床價值為導向的審評理念，從患者的臨床需求出發(fā)，并在審評過程中主動與研發(fā)團隊就相關技術問題充分溝通。
下一步，國家藥監(jiān)局將持續(xù)關注精準醫(yī)學產業(yè)的發(fā)展，進一步完善工作機制，不斷提升生物醫(yī)藥新技術產品的審評能力建設和技術規(guī)范研究，加快相關產品的審評審批工作，推動精準醫(yī)學產業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，滿足人民群眾用藥需求。
感謝您對藥品監(jiān)管工作的關心和支持。
國家藥監(jiān)局
2023年7月18日
