發(fā)文機關國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2020年09月25日
時效性現行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2020〕38號
施行日期2020年09月25日
效力級別部門規(guī)范性文件
楊愛明委員：
您提出的《關于進一步提高罕見病患者用藥可及性和負擔性的提案》收悉，現我局結合工作職能，對提案有關內容答復如下：
2015年國務院印發(fā)《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，2017年中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發(fā)《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，5年來，原食藥監(jiān)總局、國家藥監(jiān)局堅決貫徹落實黨中央、國務院部署，以鼓勵創(chuàng)新為核心，實施了藥物臨床試驗機構備案管理制度、優(yōu)先審評審批制度等一系列改革措施，全面推進罕見病治療藥品的研發(fā)與上市。
一、 對罕見病治療藥品實施優(yōu)先審評審批
為鼓勵罕見病治療藥品研發(fā)，2016年2月，原食藥總局發(fā)布《關于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號）并于2017年12月修訂實施，對包括罕見病治療藥品在內的18種情形的藥品注冊申請實施優(yōu)先審評審批。截至2020年5月29日，我局已將71件治療罕見病的注冊申請（按受理號計）納入優(yōu)先審評程序，大幅加快了產品研發(fā)和上市的進程。
新修訂的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中也將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評審批程序。對納入優(yōu)先審評審批程序的藥品上市許可申請，優(yōu)先配置資源，安排優(yōu)先審評審批，其中對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病治療藥品，審評時限由200日縮短為70日。
此外，藥品審評審批整體速度同樣明顯加快，在充分溝通交流和保障審評質量的基礎上，臨床試驗申請審批平均用時縮短至50日，罕見病用藥、抗癌藥等臨床急需藥品承諾在3個月和6個月內審結，進一步提高了臨床用藥可及性。
二、 配合財政部對罕見病治療藥品實施稅收優(yōu)惠
按照國務院常務會議要求，為配合財政部開展罕見病治療藥品稅收優(yōu)惠相關工作，我局對照《第一批罕見病目錄》，梳理了在我國獲準上市的罕見病藥品制劑及原料藥目錄報送財政部。
2019年2月，財政部、海關總署、稅務總局和國家藥監(jiān)局聯合發(fā)布《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對列入罕見病藥品制劑及原料藥目錄的藥品實施稅收優(yōu)惠，鼓勵罕見病制藥產業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本。近期，第二批罕見病藥品制劑及原料藥目錄也已遴選完成并報送財政部。
三、 將臨床急需境外上市罕見病治療新藥納入專門通道審評審批
按照《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》相關工作程序，我局會同國家衛(wèi)生健康委組織專家對臨床急需境外新藥品種進行遴選，經公示后，已先后發(fā)布兩批臨床急需境外新藥品種名單，其中包括37個罕見病治療藥品。對列入專門通道的品種，我局積極與相關企業(yè)溝通，鼓勵在我國提出申報，加快審評審批。
目前，已有治療特發(fā)性肺動脈高壓的司來帕格片、治療黏多糖貯積癥的依洛硫酸酯酶α、治療多發(fā)性硬化的鹽酸芬戈莫德膠囊、治療高膽固醇血癥的依洛尤單抗、治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的依庫珠單抗、治療多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療肌萎縮側索硬化的依達拉奉注射液已經通過該專門通道獲批進口。
四、 進一步做好罕見病治療藥品研發(fā)服務與指導
為鼓勵創(chuàng)新、推動我國藥品高質量發(fā)展，我局建立了藥物研發(fā)與技術審評期間的溝通交流機制，在藥物研發(fā)與注冊申請技術審評過程中，申請人可與我局藥審中心就關鍵技術等問題所進行的溝通交流，形成的共識可作為研發(fā)和評價的重要參考。
此次新修訂的《藥品注冊管理辦法》，也進一步充實了鼓勵藥物研制和創(chuàng)新的內容，結合臨床治療需求實際，參考國際經驗，設立突破性治療藥物及附條件批準等加快上市注冊通道，對于符合要求納入到上述加快通道的的罕見病治療藥品將予以相應的支持政策，進一步做好研發(fā)服務與指導，加速罕見病治療藥品上市注冊。
下一步，我局將繼續(xù)認真貫徹落實國務院常務會議精神，進一步推進第三批臨床急需境外新藥品種的遴選工作，加快罕見病治療藥品的審評審批。同時強化協(xié)作，積極配合相關部門完善醫(yī)保政策，支持新藥臨床應用，全力助推我國藥品高質量發(fā)展。
感謝您對藥品安全監(jiān)管工作的關心和支持。
國家藥監(jiān)局
2020年9月25日
