發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2022年07月14日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號(hào)國(guó)藥監(jiān)提函〔2022〕16號(hào)
施行日期2022年07月14日
效力級(jí)別部門規(guī)范性文件
農(nóng)工黨中央：
《關(guān)于盡快制定我國(guó)兒童用藥分劑量管理辦法的提案》收悉，現(xiàn)會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委和國(guó)家醫(yī)療保障局答復(fù)如下：
一、 關(guān)于兒童用藥醫(yī)保準(zhǔn)入和集中采購(gòu)
國(guó)家醫(yī)保部門高度重視兒童用藥保障工作。一是及時(shí)將符合條件的兒童藥納入醫(yī)保藥品目錄。為適應(yīng)兒科臨床診療水平的提升和參?；颊哂盟幮枨蟮淖兓?018年國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái)，連續(xù)4年開(kāi)展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，及時(shí)將符合條件的兒童藥按程序納入醫(yī)保藥品目錄。按通用名稱計(jì)現(xiàn)行目錄內(nèi)兒童藥總數(shù)約600種，覆蓋腫瘤、抗感染、消化等多個(gè)治療領(lǐng)域，基本能夠滿足參保兒童的臨床用藥需求。二是持續(xù)開(kāi)展藥品目錄準(zhǔn)入談判，提高兒童用藥可及性。支持將符合條件的兒童獨(dú)家藥品納入談判范圍，阿加糖酶α、諾西那生鈉等多個(gè)兒童用藥以談判準(zhǔn)入的方式納入醫(yī)保目錄，平均降價(jià)超50%。通過(guò)談判降價(jià)和醫(yī)保報(bào)銷，切實(shí)減輕了參保兒童的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái)，積極推進(jìn)藥品集中帶量采購(gòu)，截至2021年底，組織開(kāi)展了6批藥品集中帶量采購(gòu)，平均降幅超過(guò)50%，其中也包括部分兒童用藥。
二、 關(guān)于兒童用藥分劑量
缺乏兒童適宜藥品是全球普遍情況，美國(guó)、歐洲等國(guó)家（地區(qū)）在規(guī)范兒童用藥分劑量、更好滿足兒童不同年齡段不同個(gè)體單劑量用藥需求方面的做法值得借鑒。據(jù)了解，美國(guó)、歐盟制定藥品分劑量的指導(dǎo)原則或規(guī)范及共識(shí)。美國(guó)還出版基于循證基礎(chǔ)、準(zhǔn)確完整的臨時(shí)調(diào)配配方和信息的書(shū)籍，歐盟開(kāi)展兒科口服臨時(shí)配制制劑的標(biāo)準(zhǔn)化項(xiàng)目，建立開(kāi)放數(shù)據(jù)庫(kù)供實(shí)踐參考。歐美已上市口服液體溶媒等多種類型的臨時(shí)調(diào)配載藥介質(zhì)。美國(guó)、英國(guó)、德國(guó)相繼啟動(dòng)3D打印制劑的研究，開(kāi)發(fā)了具有獨(dú)特劑量、形狀和口味、用藥依從性更高的個(gè)性化藥品。
三、 關(guān)于落實(shí)兒童用藥優(yōu)先審評(píng)審批
國(guó)家藥監(jiān)局全力落實(shí)兒童用藥優(yōu)先審評(píng)審批政策，在審品種設(shè)立“兒童用藥”特殊標(biāo)識(shí)，優(yōu)化審評(píng)資源配置，專人對(duì)接，加快兒童用藥上市。截至2022年6月30日，國(guó)家藥監(jiān)局已完成30件兒童用藥技術(shù)審評(píng)任務(wù)，共計(jì)21個(gè)品種，包含8個(gè)優(yōu)先審評(píng)審批品種和3個(gè)《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》品種。近年獲批的兒童用藥，如輪狀病毒疫苗、利司撲蘭口服溶液用散以及化學(xué)仿制藥尼替西農(nóng)膠囊、氨己烯酸散、咪達(dá)唑侖口服溶液等品種的上市，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)治療藥物的空白或?yàn)閮和盟幪峁┻m宜劑型，滿足迫切的臨床需求。
此外，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心與國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，設(shè)立“中國(guó)兒童說(shuō)明書(shū)規(guī)范化項(xiàng)目”，開(kāi)展已上市藥品說(shuō)明書(shū)中兒童用藥信息的規(guī)范化增補(bǔ)工作。國(guó)家藥監(jiān)局創(chuàng)新監(jiān)管手段，以兒科臨床需求為導(dǎo)向，在充分論證基礎(chǔ)上，采用前沿的研究方法，基于兒科臨床實(shí)際用藥數(shù)據(jù)，以尊重科學(xué)性確保安全性為前提合理利用真實(shí)世界證據(jù)，對(duì)已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息，指導(dǎo)臨床合理安全用藥。目前已公布兩批修訂說(shuō)明書(shū)的品種名單，共涉及8個(gè)品種。
下一步，國(guó)家藥監(jiān)局將繼續(xù)認(rèn)真貫徹落實(shí)國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議精神，堅(jiān)持以人民為中心的發(fā)展思想，在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，加快兒童用藥審評(píng)審批。國(guó)家醫(yī)療保障局將按照有關(guān)要求，完善醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，將符合條件的兒童用藥按程序納入醫(yī)保支付范圍，穩(wěn)步提升兒童用藥保障水平。根據(jù)兒童用藥特點(diǎn)，探索完善藥品集采規(guī)則，逐步將符合條件的兒童用藥納入集采范圍。為保障兒童用藥安全、有效、便利，國(guó)家衛(wèi)生健康委支持建立臨時(shí)調(diào)配制劑的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)和操作指南，鼓勵(lì)研發(fā)適于臨時(shí)調(diào)配的口服溶媒，將積極配合相關(guān)部門加強(qiáng)兒童用藥分劑量規(guī)范管理工作。
國(guó)家藥監(jiān)局
2022年7月14日
